Sarepta bekanntesten Drogen und Medikamenten

Die Geschichte von Ribonukleinsäure-(RNA -) Drogen-Entwickler Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT), folgte die beliebte Achterbahn, die Flugbahn des frühen zu mid-stage-biotech – und Pharma-Unternehmen. Viele biotech-Unternehmen mit medikamentenkandidaten , die die Möglichkeit besitzen, Blockbuster, geben Ihre Bestände hohen Bewertungen in den Prozess. Bei den geringsten Anzeichen, dass das Medikament Kandidaten vielleicht nicht so vielversprechend wie gedacht, Investoren ziehen massenhaft, das senden der Aktien der zugehörigen Unternehmen deutlich nach unten, oder in der Nähe von null Ebenen, in einigen Fällen. Sarepta passt die Beschreibung. Hier ist ein kurzer Blick auf die Sarepta Drogen und Medikamente, die die gemacht haben wesentlichen Einfluss auf die Geschichte des Unternehmens. (Für Verwandte Lesen, siehe: Sarepta-Muskeldystrophie Droge Umsatz Steigen.)

Avicine

Sarepta, gegründet in 1980, aus Avicine, die einen experimentellen Krebs-Impfstoff, seinen Vorsprung Kandidat während seiner ersten zwei Jahrzehnte. Avicine Ziele der human-Chorion-gonadotropin-Hormon (hCG), hergestellt durch die Plazenta nach der implantation. Forscher hatten festgestellt, dass einige Krebs Zellen produzieren das hCG-Hormon auch. Sarepta, die erste bekannt als Virostatika und später, AVI BioPharma, entwickelt Avicine zu stimulieren Immunantwort gegen hCG.

Sarepta durchgeführt, die fünf klinischen Studien mit Avicine, einschließlich der phase-II-Studien bei kolorektalen und Pankreas-Krebs. Die klinischen Studien zeigten, dass der Impfstoff stimuliert die Immunantwort in eine sichere und nicht-toxische Art und Weise gegen die hCG-Hormon, nach dem “ drug developer. Sarepta letztlich lizenziert das Medikament zu SuperGen im April 2000. Japanische Arzneimittelhersteller Otsuka Pharmaceuticals erwarb später SuperGen. Die Partnerschaft mit SuperGen war die Aktie die Entwicklung der Kosten des Impfstoffes sowie die Gewinne aus deren Verkauf ebenso, nach einem Sarepta 10-K filing. Obwohl Sarepta geplant hatte, über drei zusätzliche Studien, einschließlich einer phase-II-Studie, kombiniert Avicine mit Eli Lilly & Co.’s (LLY) Pankreas-Krebs-Medikament Gemcitabin, bevor die Partnerschaft mit SuperGen, es wurde kein Datensatz der weiteren klinischen Studien, die seit der Partnerschaft.

Resten-NG

Nach der Partnerschaft mit SuperGen, Sarepta verlagerte seinen Fokus auf Resten-NG, ein antisense-Medikament, dass Ziele, die die regulator-Gens Myc, auch bekannt als c-Myc, die für die Behandlung von Herz-Kreislauf-Restenose. Restenose bezieht sich auf einen Zustand, in dem eine blockierte Arterie oder anderen großen Blutgefäße, die geräumt worden war, nachdem ein Angioplastie-Prozedur wird wieder gesperrt. Sarepta geschätzt, dass der Markt für die Produkt-Kandidaten überschritten $3 Milliarden weltweit.

Das Unternehmen führte eine erfolgreiche klinische phase-II-Studie für Resten-NG, mit den interventionellen Kardiologen Nicholas Kipshidze sagen die Ergebnisse der Studie waren zufriedenstellend genug für die Droge, gehen Sie zu phase-III – Studien. Sarepta letztlich lizenziert das Medikament auf den Cook-Gruppe. Es wurde nicht jeder Datensatz aus einer klinischen phase-III-Studie, die seit der Lizenzierung beschäftigen.

Exondys 51

Nach der Lizenzierung von Resten-NG auf die Cook-Gruppe, Sarepta begann die Entwicklung von Behandlungen für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), eine seltene genetische Erkrankung, gekennzeichnet durch progressive Muskel-degeneration und Schwäche. DMD tritt bei etwa einer von rund 3.300 männliche Geburten, nach der seltene Krankheiten-website Orpha.net. Das Unternehmen eteplirsen, auch bekannt als AVI-4658-und Marken-Exondys 51, seine führende Kandidat für die DMD. Im September 2016, Exondys 51, die nur eine Behandlung, aber keine Heilung für DMD, wurde die erste zugelassene Behandlung für DMD-nach der Food and Drug Administration erteilt es eine beschleunigte Zulassung. Seine Zustimmung Prozess war allerdings etwas spannend und kontrovers. (Siehe auch: Sarepta ist Exondys 51 Droge, die Kosten von $300.000.)

Sarepta hatte, führte eine Reihe von klinischen Studien, die vorgeschlagen, dass Exondys 51 wäre von Vorteil, um die DMD-Patienten. Das Unternehmen war bereits in Planung, Einreichen der Droge für die Zulassung in 2014, wenn die FDA informiert das Unternehmen, dass es wäre „verfrüht“, um die Datei für eine Zulassung an der Zeit. Dieser kam nach der anderen DMD-Medikament, drisapersen, entwickelt von Prosensa, nicht in einer späten phase der Studie. Obwohl die zusätzlichen Daten lassen vermuten, dass drisapersen könnte es auf den Markt, die FDA lehnte die Zulassung des Medikaments im Januar 2016.

Die Zukunft der Exondys 51 war auch düster, nachdem die FDA beratenden Ausschuss stimmte gegen die Empfehlung, die Medikation im April 2016. Der DMD-Patienten der öffentlichkeit schob sich energisch für eine Zustimmung. Am Ende, die FDA, gegen die beratende Ausschuss aufzulösen, letztlich gewährt Exondys 51 eine Genehmigung. Angesichts der Kontroverse um Ihre Zustimmung—zum Beispiel, ein FDA-Wissenschaftler bezeichnet die Droge als „wissenschaftlich eleganten placebo“—das Medikament wird derzeit in weiteren Studien zu erhalten, seine Zustimmung status.

Exondys 51 half Sarepta wachsen seine Q1 Umsatz von rund 201% auf über $16.3 Millionen. Das Unternehmen erwartet, dass Exondys 51 zu generieren $95 Millionen im Jahr 2017. Die Droge Gesellschaft hat auch zwei weitere Wirkstoffkandidaten für die Behandlung der DMD-Erkrankung. Es hat auch Produktkandidaten für die Behandlung des Ebola-virus-Krankheit Marburg-hämorrhagischem Fieber und Grippe.

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